Design Therapeutics, Inc, разработчик новых терапевтических средств для лечения наследственных генетических заболеваний, проведет IPO 25 марта.
Компания разработала платформу для создания малых молекул-химер (организм, состоящий из генетически разнородных клеток) GeneTac, которые нацелены на лечение дегенеративных заболеваний, унаследованных нуклеотидными повторами. Примерами таких болезней являются атаксия Фридрейха (дегенеративное повреждение нервной системы вследствие наследуемой мутации в гене FXN, кодирующем белок фратаксин), дистрофия Фукса (наследственное заболевание, которое поражает самый внутренний слой роговицы) и болезнь Хантингтона (наследственное заболевание, приводящее к возникновению дегенеративных процессов в определенных участках головного мозга).
Платформа GeneTac предназначена для восстановления или блокирования транскрипции (первый этап реализации генетической информации) и восстановления клеток. Акционеры компании – SR One Capital Fund I Aggregator и Quan Venture Fund II. Всего за свою историю компания привлекла $170,5 млн. На конец 2020 года на балансе компании было $2,379 млн наличности и $33,712 млн в виде ценных бумаг.
В доклинических исследованиях ведущий кандидат компании продемонстрировал положительные данные. Разработка для лечения атаксии Фридрейха показала хорошую переносимость у различных видов животных. Компания планирует начать клинические испытания в 2022 году. Вторая разработка компании нацелена на лечение миотонической дистрофии 1-го типа. При исследовании компания наблюдала снижение ядерных очагов в мышечных клетках. В 2023 году компания планирует начать клинические испытания, также в 2023 году компания намеревается объявить еще об одном потенциальном продукте для лечения моногенных заболеваний.
Вы можете получить бесплатную консультацию у специалистов ИК «Freedom Finance», просто заполнив нижеследующую форму.
