Биотехнологическая компания Graphite Bio проведет на IPO 24 июня. Компания является биотехнологической компанией ранней стадии, разрабатывающей методы лечения с помощью редактирования генов для серповидно-клеточной анемии и других заболеваний.
Технология Graphite Bio разработана Мэтью Портеусом и Марией Грацией Ронкароло. Мэтью Портеус считается одним из основателей области редактирования генов и был научным основателем CRISPR Therapeutics AG. Портеус был первым, кто продемонстрировал, что сконструированная нуклеаза может быть использована для исправления генов с помощью точного механизма восстановления клеточной ДНК.
Ведущая разработка компании GPH101 представляет собой подход с возможностью прямого исправления мутации, вызывающей серповидно-клеточную анемию. Таргетная генетическая терапия предназначена для эффективной и точной коррекции вызывающего заболевание гена с одновременным устранением серповидного гемоглобина и восстановлением нормальной экспрессии гемоглобина у взрослых. На уровне ДНК, по мнению компании, это первый подход в отрасли, который стремится преобразовать генотип SCD (два гена с серповидными мутациями, HbSS) в нормальный генотип (по крайней мере, один нормальный ген бета-глобина). Компания получила разрешение на использование нового исследуемого препарата и намерена начать клинические испытания фазы одной второй во II половине 2021 года.
Всего компания привлекла $195,7 млн. Акционеры компании – Versant Ventures, Samsara BioCapital. Graphite Bio утверждает, что является первопроходцем в области точного редактирования генов для достижения одной из самых труднодостижимых целей медицины – точно «найти и заменить» любой ген в геноме – и что ее платформа для редактирования генов следующего поколения позволяет точно исправлять мутации, заменять целые гены, вызывающие заболевания, или вставлять новые гены в заранее определенные безопасные места.
Вы можете получить бесплатную консультацию у специалистов ИК «Freedom Finance», просто заполнив нижеследующую форму.
