Два ребенка в Казахстане и РФ умерли от самого дорогого препарата в мире

В Казахстане и в России умерли два ребенка, которые проходили лечение самым дорогим препаратом в мире – Zolgensma. Об этом заявила швейцарская фармацевтическая компания Novartis.

При лечении спинальной мышечной атрофии считается одним из самых эффективных препарат Zolgensma. Стоимость одной дозы составляет более $2,1 млн. В Казахстане неоднократно за последние несколько лет объявляли общественный сбор на одну дозу препарата для маленьких детей, которые без Zolgensma, по словам родителей и врачей, были обречены.

В Reuters со ссылкой на заявление Novartis написали, что летальные случаи в России и Казахстане произошли из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти-шести недель инфузии препарата.

Спинальная мышечная атрофия – это генетическое наследственное заболевание. Проявляется как нарастающая мышечная слабость. У больных прогрессивно снижается способность мышц к сокращению. Это приводит к нарушению дыхания и глотания. Пациенты не способны сидеть без поддержки, иногда могут ползать или стоять, но по мере взросления даже эти возможности уходят. Происходят изменения в мышцах, скелете. До появления Zolgensma лечение больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50% больных детей не доживают до двух лет.

Единственная доза препарата Zolgensma обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена на его функциональную копию.

Впервые о применении препарата в Казахстане стало известно в марте 2022 года. Укол сделали четырехмесячной девочке. Проспонсировал применение фонд «Қазақстан халқына». Сообщалось, что дозы получат четыре ребенка, включая маленькую пациентку, ставшую первой.