Швейцарская фармацевтическая компания Novartis обновит инструкцию по применению препарата Zolgensma после двух случаев гибели детей, сообщает «Интерфакс».
«Острая печеночная недостаточность является известным побочным эффектом применения препарата Zolgensma, о котором указано в инструкции к препарату. После двух недавних летальных случаев и по согласованию с органами здравоохранения мы обновим инструкцию по медицинскому применению препарата данными об острой печеночной недостаточности, которая может приводить к смертельному исходу», – сообщили в компании в ответ на запрос агентства.
Терапию на сегодняшний день получили более 2 300 пациентов во всем мире.
Напомним, в Казахстане и России умерли два ребенка, которые проходили лечение Zolgensma. В Казахстане неоднократно за последние несколько лет объявляли общественный сбор на одну дозу препарата для маленьких детей, которые без Zolgensma, по словам родителей и врачей, были обречены. Летальные случаи в России и Казахстане произошли из-за острой печеночной недостаточности, наступившей после пяти-шести недель инфузии препарата.
Впервые о применении препарата в Казахстане стало известно в марте 2022 года. Укол сделали четырехмесячной девочке. Проспонсировал применение фонд «Қазақстан халқына». Сообщалось, что дозы получат четыре ребенка, включая маленькую пациентку, ставшую первой.
Zolgensma (международное непатентованное наименование – онасемноген абепарвовек) применяется для детей до двух лет и стоит $2,1 млн, но достаточно одноразового введения препарата, чтобы ребенок выздоровел. Этот препарат является самым дорогим в мире. Он используется для лечения спинальной мышечной атрофии.
Спинальная мышечная атрофия – это генетическое наследственное заболевание. Проявляется как нарастающая мышечная слабость. У больных прогрессивно снижается способность мышц к сокращению. Это приводит к нарушению дыхания и глотания. Пациенты не способны сидеть без поддержки, иногда могут ползать или стоять, но по мере взросления даже эти возможности уходят. Происходят изменения в мышцах, скелете. До появления Zolgensma лечение больных заключалось в снятии симптомов и пожизненном приеме дорогостоящих препаратов. По статистике, 50% больных детей не доживают до двух лет.
