Компания из Калифорнии Profluent создала новую технологию на основе AI, способную изменять гены, вызывающие наследственные заболевания. Рассказываем, как работает OpenCRISPR-1 и чем он опасен для человечества.
Стартап Profluent, занимающийся разработкой белков на основе искусственного интеллекта, представил первый в мире редактор генов с открытым исходным кодом OpenCRISPR, созданный AI. OpenCRISPR-1 состоит из белка, подобного Cas9, и направляющей РНК, и разработан с использованием больших языковых моделей (LLM).
OpenCRISPR-1 базируется на технологии CRISPR, которая позволяет изменять гены, вызывающие наследственные заболевания – например, серповидноклеточную анемию и слепоту.
«[Это] переломный момент и начало того, что, как мы надеемся, станет итеративным процессом, поскольку мы приступаем к созданию следующего поколения генетических лекарств», – рассказал Питер Кэмерон, вице-президент и руководитель отдела редактирования генов в Profluent.
Новая технология может ускорить разработку методов лечения тысяч неизлечимых генетических болезней. Генные редакторы, созданные AI, обещают быть более адаптируемыми и мощными, чем те, которые ограничены естественной эволюцией. Белок OpenCRISPR-1 сохраняет прототипную архитектуру нуклеазы Cas9 типа II, но находится в сотнях мутаций от SpCas9 или любого другого известного природного белка.
«Эти редакторы никогда не существовали на Земле. Система научилась у природы создавать их, но они новые», – объяснил заведующий кафедрой биоинженерии и терапевтических наук Калифорнийского университета в Сан-Франциско, который ознакомился с исследовательской работой Profluent.
Подобно тому, как работает ChatGPT, OpenCRISPR-1 создает новые редакторы генов после анализа биологических данных.
«Эти модели ИИ учатся на последовательностях – будь то последовательности символов или слов, компьютерный код или аминокислоты», – объяснил исполнительный директор Profluent Али Мадани.
Впрочем, OpenCRISPR вряд ли изменит систему здравоохранения в краткосрочной перспективе из-за стоимости исследований и человеко-часов, необходимых для изучения. Но есть надежда, что новый редактор генов откроет дверь в мир, где лекарства быстро адаптируются под конкретный случай.
Благодаря открытому исходному коду лаборатории и компании смогут бесплатно экспериментировать с новой технологией. Некоторые ученые предостерегают от использования CRISPR, поскольку новая технология может вызвать побочные эффекты, и предупреждают о неэтичном применении CRISPR, таком как генетическая модификация эмбрионов человека.
