Впервые в клиническом исследовании врачам удалось частично вернуть слух людям с врожденной глухотой. Эффект проявился уже через несколько недель после лечения.
Что именно сделали ученые. В исследовании приняли участие 10 пациентов в возрасте от 1 до 24 лет с врожденной глухотой, связанной с мутацией гена OTOF. Этот ген отвечает за выработку белка, необходимого для передачи звуковых сигналов от внутреннего уха к мозгу.
Пациентам ввели рабочую копию гена с помощью вирусного вектора прямо во внутреннее ухо через одну инъекцию.
Результаты. Большинство участников начали слышать звуки уже в течение первого месяца после терапии.
Через 6 месяцев улучшения были заметны у всех пациентов, а средний порог слышимости снизился со 106 до 52 децибел, что означает существенное восстановление слуха.
В отдельных случаях эффект был настолько выраженным, что пациенты могли вернуться к обычному общению.
Наиболее выраженные улучшения наблюдались у детей, особенно в возрасте от 5 до 8 лет. Например, одна 7-летняя пациентка смогла почти полностью восстановить слух и начала свободно общаться уже через 4 месяца после лечения.
При этом положительный эффект был отмечен и у взрослых.
Безопасность терапии. Лечение показало хорошую переносимость. Наиболее частым побочным эффектом было временное снижение уровня нейтрофилов — одного из типов лейкоцитов.
Серьезных нежелательных реакций за период наблюдения (6-12 месяцев) зафиксировано не было.
Почему это прорыв. Это одно из первых исследований, где генная терапия показала эффективность не только у детей, но и у подростков и взрослых.
До этого подобные подходы давали результаты в основном в более узких группах пациентов.
Перспективы. Пока этот метод только на раннем этапе исследований, но в перспективе генная терапия может стать новым направлением в лечении врожденной глухоты.
Более того, ученые планируют расширить подход на другие гены, связанные с потерей слуха, что может сделать лечение доступным для большего числа пациентов.
