Силденафил (Виагра), известный как средство для лечения эректильной дисфункции, неожиданно показал потенциал в лечении тяжелого детского заболевания. Он может значительно улучшать состояние пациентов с синдромом Лея.
Редкое заболевание с тяжелым прогнозом. Синдром Лея — это наследственное заболевание, которое обычно проявляется в детстве и приводит к поражению нервной системы. Болезнь сопровождается судорогами, мышечной слабостью и нарушениями дыхания, а эффективных методов лечения до сих пор практически не существовало.
Как проводилось исследование? Исследование было небольшим и пилотным, что типично для редких заболеваний. Ученые наблюдали пациентов с синдромом Лея, оценивая их состояние до и после назначения препарата.
Хотя выборка была ограниченной, полученные результаты оказались достаточно выраженными.
Какие результаты? Пациенты, получавшие силденафил, продемонстрировали заметные улучшения. У них отмечались рост мышечной силы, снижение частоты судорог и более быстрое восстановление после метаболических кризов.
В отдельных случаях изменения были настолько выраженными, что улучшалась подвижность и повседневная активность.
Это открытие уже называют одним из самых неожиданных изменений позиционирования известных лекарств.
Почему именно этот препарат? Силденафил известен своим воздействием на сосуды и кровоток, но ученые предполагают, что его эффект может быть связан и с улучшением работы митохондрий — «энергетических станций» клеток. Именно их нарушение лежит в основе синдрома Лея.
Почему это интересный результат? Это исследование — хороший пример «репозиционирования» лекарств, когда уже известные препараты находят новое применение.
Такой подход может значительно ускорить появление терапии, поскольку безопасность лекарства уже изучена. Для редких заболеваний, где лечение часто отсутствует, это особенно критично.
Перспективы. Пока данных недостаточно, чтобы препарат стал стандартом лечения. Но результаты дают надежду, что даже тяжелые генетические заболевания могут получить новые варианты терапии.
