В Казахстане вновь обсуждают систему помощи пациентам с орфанными (редкими) заболеваниями. Поводом стали изменения в перечне орфанных заболеваний и лекарств для их лечения.
Сначала родители детей с нейрофиброматозом I типа заявили, что из-за опубликованного Минздравом проекта нового перечня орфанных заболеваний и препаратов их дети могут лишиться доступа к жизненно важному препарату селуметиниб.
Затем пациентские организации обратились к властям с призывом пересмотреть подход к организации помощи людям с редкими заболеваниями и сохранить непрерывность лечения для пациентов, которые уже получают терапию.
Вскоре после этого Минздрав утвердил и новый Стандарт организации медицинской помощи пациентам с орфанными заболеваниями. Документ предусматривает единые подходы к диагностике, лечению, диспансерному наблюдению и работе мультидисциплинарных команд. Он вступит в силу 4 августа.
Однако представители пациентских организаций считают, что одного нового стандарта недостаточно — нужны конкретные действия. По их словам, люди с редкими заболеваниями по-прежнему сталкиваются с целым рядом системных проблем.
Председатель Союза пациентских организаций Евразии Саида Таукелева рассказала Kursiv Health, какие изменения, по мнению сообщества, сегодня необходимы.
Почему изменения в перечне орфанных заболеваний могут ухудшить положение некоторых пациентов
Как объяснила редакции Саида, беспокойство вызывает не сам стандарт оказания медпомощи орфанным больным, а параллельный пересмотр правил формирования перечня орфанных заболеваний и лекарственных средств.
По мнению пациентского сообщества, при таких изменениях важно учитывать не только формальные критерии оценки препаратов, но и потребности людей, которые уже получают лечение.
Особые опасения связаны с возможным исключением отдельных препаратов из перечня орфанных лекарств. Для пациентов с редкими заболеваниями это может означать потерю доступа к жизненно необходимой терапии.
Один из примеров — ситуация с детьми с нейрофиброматозом 1 типа. Проект изменений предусматривает исключение из перечня заболевания и препарата селуметиниб (Коселуго). Это единственная зарегистрированная таргетная терапия для таких пациентов, альтернативы которой сейчас нет. С 2022 года селуметиниб в Казахстане получают 66 детей, и сейчас они рискуют остаться без препарата.
«Для пациентов с редкими заболеваниями любое изменение статуса препарата может напрямую повлиять на доступность жизненно необходимого лечения. При принятии таких решений важно предусматривать переходные механизмы, чтобы пациенты, уже получающие терапию, не сталкивались с риском прерывания лечения», — отмечает председатель.
С какими системными проблемами в оказании медицинской помощи сталкиваются люди с редкими болезнями
По словам председателя, проблемы возникают практически на каждом этапе — от постановки диагноза до получения лечения.
«Одной из ключевых проблем является отсутствие единого национального регистра пациентов с орфанными заболеваниями. Наличие такого регистра позволило бы государству понимать реальное количество пациентов, потребность в терапии, планировать закупки лекарственных средств и формировать долгосрочную систему помощи», — поясняет Саида Таукелева.
Кроме того, по словам председателя, пациенты регулярно сталкиваются с:
- поздней диагностикой и ограниченной доступностью генетических исследований;
- сложной маршрутизацией между различными уровнями медицинской помощи;
- нехваткой профильных специалистов, особенно в регионах;
- перебоями в обеспечении лекарственной терапией;
- отсутствием прозрачных механизмов получения современных препаратов;
- неравномерной доступностью специализированной помощи в разных регионах страны.
«Для многих семей путь пациента с редким заболеванием до сих пор остается сложным и требует постоянных обращений в различные государственные органы», — делится спикер.
После публичного обращения пациентских организаций последовала ли реакция правительства
После обращений пациентского сообщества состоялись рабочие встречи с представителями Министерства здравоохранения.
Председатель отмечает, что министерство демонстрирует готовность обсуждать существующие проблемы. Однако теперь пациенты ждут конкретных решений.
В частности, речь идет о создании устойчивой системы лекарственного обеспечения, совершенствовании маршрутизации пациентов и расширении доступа к специализированной медицинской помощи.
Сейчас пациентские организации продолжают диалог с министерством здравоохранения и ожидают официальных решений по ряду вопросов.
Прислушалось ли правительство к просьбам родителей детей с нейрофиброматозом сохранить селуметиниб в перечне
Окончательного решения пока нет.
После обращений родителей и пациентских организаций министерство здравоохранения провело рабочее совещание, посвященное обеспечению пациентов с нейрофиброматозом I типа препаратом селуметиниб.
По итогам встречи вопрос направили на дополнительное рассмотрение с учетом накопленного в Казахстане клинического опыта применения препарата.
Сейчас пациенты ожидают официальных итогов обсуждения и решения Минздрава.
Какие системные изменения предлагают пациентские организации
По мнению пациентов, помощь людям с редкими заболеваниями должна стать более устойчивой и прозрачной.
В числе основных предложений:
- создать единый национальный регистр пациентов с орфанными заболеваниями;
- разработать понятную маршрутизацию пациента — от диагностики до получения лечения;
- обеспечить равный доступ к специализированной медицинской помощи независимо от региона проживания;
- внедрить системный подход к лекарственному обеспечению с учетом медицинских показаний и клинических рекомендаций;
- гарантировать непрерывность терапии для пациентов, уже получающих лечение;
- расширить возможности генетической диагностики;
- развивать экспертные центры и мультидисциплинарные команды;
- сохранить постоянный диалог между государством, врачами и пациентскими организациями.
«Главная задача, чтобы пациент с редким заболеванием не оставался один на один с заболеванием и административными барьерами, а имел понятный путь получения диагностики, лечения и поддержки», — заключает Саида.
От решений, которые будут приняты в ближайшее время, зависит судьба многих орфанных пациентов, в том числе детей. Кроме того, исход может повлиять на то, как в дальнейшем будет работать вся система помощи людям с редкими заболеваниями в Казахстане.
